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基因編輯技術的原理是什么?基因編輯技術能否為人類帶來福祉?

基因由人體細胞核內的DNA(脫氧核糖核酸)組成,變幻莫測的基因排序決定了人類的遺傳變異特性。那么,基因編輯技術能否為人類帶來福祉呢?

1982年,科幻影史上的里程碑之作《銀翼殺手》上映。2017年,其續篇《銀翼殺手2049》在時隔35年之后終于面世。

該系列電影的主角在影片中被稱為“復制人”,是一種人造人。但是,人造人有很多種,克隆人、賽博格、基因改造人等,《銀翼殺手》系列片里的復制人究竟是哪一種呢?

通過1982年的片頭字幕以及電影情節,我們知道《銀翼殺手》系列片里的復制人和自然人一樣有血有肉有感情,但比后者更強壯、更敏捷??梢?,復制人并不是一般指稱的機器人。

在自然人和這種純粹的機器人之間,有一種過渡的存在——賽博格,是一種有機生命與電子機械的混合體,可通俗地稱為機械化人、改造人、義體人等。

《銀翼殺手》里的復制人沒有機械成分,不是賽博格。那他們是克隆人嗎?答案也是否定的。因為《銀翼殺手》中復制人的體能、智力顯然都超過了普通人,通過純粹的克隆技術是無法實現的。想要制造出超越人類的復制人,從目前的技術推斷,只有基因編輯技術能夠做到。通過基因編輯加上生化技術,以人類基因為基礎,通過改變一些堿基對,或者加入其他生物的基因,來提高復制人的能力。

2015年4月,中山大學黃軍就教授團隊利用CRISPR-Cas9技術,對抑制狗骨骼肌生長的基因進行了敲除,培育出兩只肌肉發達的“大力神”狗,成功構建了世界首個基因敲除狗模型。

2016年4月初,廣東醫科大學范勇研究團隊在國際期刊上發表了關于hiv病毒免疫的人類胚胎基因編輯研究成果,這是世界第二例公開發表的人類胚胎基因編輯的研究成果。他們利用CRISPR-Cas9基因編輯技術,對26個人類早期胚胎進行基因編輯,其中4個被成功編輯。這意味著,如果這4個基因編輯成功的胚胎正常發育成人,他們將對艾滋病具有免疫能力。

CRISPR/Cas9基因編輯技術是基因編輯領域的明星技術,是目前最簡單、便捷的基因編輯技術。據說,任何一個有基本分子生物學背景的學生,都能在短時間內學會并操作該技術。它于2012年問世,在問世后的極短時間內就在世界范圍迅速擴散并受到追捧。該技術的開創者法國生物化學家埃馬紐埃爾·沙爾龐捷和美國生物學家詹妮弗·杜德納也憑此摘得不久前剛頒發的2020年諾貝爾化學獎。

至于CRISPR/Cas9基因編輯技術的原理,簡單來說涉及兩個工具:向導RNA(核糖核酸)和一種酶(核酸酶)。向導RNA負責找到目標基因,作用相當于一個定位儀;核酸酶相當于基因剪刀,能剪斷目標基因連接,使我們能剪切掉不需要的基因,以及插入新的基因。

目前,CRISPR/Cas9基因編輯技術已經用于水稻、小麥、煙草等作物育種研究,斑馬魚、小鼠、果蠅等動物的基因編輯研究,以及人類阿爾茨海默癥、癌癥、β-地中海貧血癥等遺傳病的研究。

理論上,只要我們弄清楚人類每個基因的序列和功能,以及相關疾病病理,科學家們就能利用基因編輯技術來治療對人類形成重大威脅的某些嚴重的遺傳病、免疫缺陷病,甚至延長人類壽命。但需要注意的是,操作簡便的CRISPR/Cas9技術需要嚴加監管??茖W家在進行基因編輯實驗時更應注重科學倫理底線思維,全面充分地評價其安全性,使其真正為人類健康和長遠福祉做出貢獻。否則,很容易出現技術濫用,給人類發展帶來巨大的風險。

結尾:人類基因組研究是一項生命科學的基礎性研究。有科學家把基因組圖譜看成是指路圖,或化學中的元素周期表;也有科學家把基因組圖譜比作字典。但不論是從哪個角度去闡釋,破解人類自身基因密碼,以促進人類健康、預防疾病、延長壽命,其應用前景都是極其美好的。人類10萬個基因的信息以及相應的染色體位置被破譯后,將成為醫學和生物制藥產業知識和技術創新的源泉。

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